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Medicamento para ELA da farmacêutica baseada em Massachusetts ganha aprovação da FDA

Um medicamento muito debatido para a doença de Lou Gehrig ganhou a aprovação dos EUA na quinta-feira (29). Uma vitória muito esperada pelos pacientes que, provavelmente, renovará as dúvidas sobre o rigor científico por trás das revisões governamentais de medicamentos experimentais.

A Food and Drug Administration (FDA) aprovou o medicamento da Amylyx Pharmaceuticals com base nos resultados de um pequeno estudo de estágio intermediário no qual pacientes com a doença debilitante pareciam progredir mais lentamente e sobreviver vários meses a mais.

Normalmente, o FDA exige dois grandes estudos ou um estudo com resultados de sobrevivência “muito persuasivos” para aprovação. “Esta aprovação oferece outra importante opção de tratamento para a ELA, uma doença com risco de vida que atualmente não tem cura”, disse o diretor de neurologia da FDA, Dr. Billy Dunn, em um comunicado.

A droga, Relyvrio, é o terceiro medicamento aprovado nos EUA para a esclerose lateral amiotrófica, ou ELA, que destrói as células nervosas necessárias para funções básicas como andar, falar e engolir. Cerca de 20.000 pessoas nos EUA estão vivendo com a doença.

A revisão da FDA tornou-se um ponto de discussão em debates mais amplos sobre a agência reguladora, incluindo quão flexível deve ser ao revisar medicamentos para doenças mortais e quanto peso deve dar aos apelos de pacientes e outras vozes externas.

O medicamento da Amylyx é o mais recente de uma série de medicamentos neurológicos que ganharam a aprovação da FDA, apesar dos dados de eficácia questionáveis.

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